генная

Длительная генная терапия приносит пользу пациентам с сердечной недостаточностью

Мир / /

Новые долгосрочные результаты клинического исследования их первоначального повышения уровня кальция путем чрескожного введения генной терапии при сердечных заболеваниях (CUPID 1) показали, что однократная инъекция высокой дозы генной терапии AAV1 / SERCA2a приводит к наличие доставленного гена SERCA2a до 31 месяца в сердечной ткани пациентов с сердечной недостаточностью. …

Длительная генная терапия приносит пользу пациентам с сердечной недостаточностьюПодробнее »

Генная терапия: конец споров по поводу CRISPR-CAS9

Наука / /

CRISPR-Cas9 вызывает большой интерес как инструмент для разработки противоопухолевой клеточной терапии или для исправления генетических дефектов, которые вызывают наследственность в стволовых и соматических клетках. Однако, поскольку не существовало надежного и чувствительного метода для измерения точности CRISPR-Cas9 в масштабе всего генома, его безопасность оставалась под вопросом. …

Генная терапия: конец споров по поводу CRISPR-CAS9Подробнее »

Генная терапия восстанавливает слух у глухих мышей: доказательное исследование делает шаг в направлении точной медицины генетической потери слуха

Наука / /

«Наш протокол генной терапии еще не готов для клинических испытаний — нам нужно еще немного его настроить — но в не столь отдаленном будущем мы думаем, что он может быть разработан для терапевтического использования на людях», — говорит Джеффри Холт. Кандидат медицинских наук, научный сотрудник отделения отоларингологии и ФМ Центр нейробиологии Кирби в Детском Бостоне и доцент кафедры отоларингологии в Гарвардской медицинской школе. …

Генная терапия восстанавливает слух у глухих мышей: доказательное исследование делает шаг в направлении точной медицины генетической потери слухаПодробнее »

Заместительная генная терапия предлагает жизнеспособный вариант лечения смертельного заболевания

Технологии / /

SMARD1 — это редкое генетическое заболевание с высоким уровнем смертности, которое развивается в основном в возрасте от шести недель до шести месяцев. Заболевание поражает спинной мозг и приводит к атрофии мышц тела и параличу диафрагмы, отвечающей за дыхание. По мере прогрессирования заболевания дети с диагнозом SMARD1 становятся парализованными и нуждаются в постоянной искусственной вентиляции легких. …

Заместительная генная терапия предлагает жизнеспособный вариант лечения смертельного заболеванияПодробнее »

Обнаружена генная мутация при агрессивной форме рака поджелудочной железы

Интернет / /

Результаты опубликованы в онлайн-выпуске журнала Nature Medicine от 25 мая.Рак поджелудочной железы является четвертой по значимости причиной смерти от рака в Соединенных Штатах: ежегодно диагностируется примерно 45 220 новых случаев заболевания и более 38 400 случаев смерти. Оба числа растут. Случаи ASC редки, но обычно имеют худший прогноз, чем более распространенные типы рака поджелудочной железы. …

Обнаружена генная мутация при агрессивной форме рака поджелудочной железыПодробнее »

Капельная генная терапия может лечить глазные болезни, предотвращать слепоту

Креатив / /

В задней части глаза развиваются такие состояния, как пролиферативная диабетическая ретинопатия и возрастная дегенерация желтого пятна. И они включают вещество, называемое фактором роста эндотелия сосудов, которое стимулирует рост кровеносных сосудов.

Ученые пытались подавить фактор роста с помощью генной терапии, но для доставки лекарств в заднюю часть глаза в настоящее время требуется инъекция. …

Капельная генная терапия может лечить глазные болезни, предотвращать слепотуПодробнее »

Генная терапия приводит к значительным улучшениям в животной модели смертельного мышечного заболевания.

Интернет / /

Исследование провели исследователи из Вашингтонского университета, Сиэтла, Вашингтона, Генетона, Франция, Бостонской детской больницы в Массачусетсе, Политехнического института и государственного университета Вирджинии (Технологический университет Вирджинии) в Блэксбурге, штат Вирджиния. Ученые обнаружили, что и мыши, и собаки отреагировали на однократную внутрисосудистую инъекцию AAV, произведенную в Genethon, значительным улучшением мышечной силы, скорректированной структурой мышц на микроскопическом уровне и продлением жизни. …

Генная терапия приводит к значительным улучшениям в животной модели смертельного мышечного заболевания.Подробнее »

Исследования показывают, что новая генная терапия потери зрения безопасна для людей

Здоровье / /

В исследовании, опубликованном 16 мая в The Lancet, сообщается о новом захватывающем подходе, в котором вирус, похожий на простуду, но измененный в лаборатории, так что он не может вызывать болезнь, используется в качестве носителя гена и вводится в глаз. Вирус проникает в клетки сетчатки и откладывает ген, который превращает клетки в фабрики по производству терапевтического белка, называемого sFLT01. …

Исследования показывают, что новая генная терапия потери зрения безопасна для людейПодробнее »

Генная терапия стволовыми клетками может стать ключом к лечению мышечной дистрофии Дюшенна: подход, разработанный в Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе, перспективен для 60 процентов пациентов со смертельным заболеванием.

Полезное / /

В этом подходе используется технология CRISPR / Cas9 для исправления генетических мутаций, вызывающих заболевание. Исследование, проведенное соавторами Эйприл Пайл и Мелиссой Спенсер и первым автором Кортни Янг, было опубликовано в журнале Cell Stem Cell.

Исследователи разработали подход, который будет полезен в клинических условиях в будущем. …

Генная терапия стволовыми клетками может стать ключом к лечению мышечной дистрофии Дюшенна: подход, разработанный в Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе, перспективен для 60 процентов пациентов со смертельным заболеванием.Подробнее »

Генная терапия останавливает прогрессирование легочной гипертензии в доклинических исследованиях на крупных животных

Мир / /

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) — это редкое, быстро прогрессирующее заболевание, которое возникает, когда артериальное давление слишком высокое в сосудах, ведущих от сердца к легким. В настоящее время нет лекарства от ЛАГ, и около 50 процентов людей, которым поставлен диагноз, умрут от этой болезни в течение пяти лет. …

Генная терапия останавливает прогрессирование легочной гипертензии в доклинических исследованиях на крупных животныхПодробнее »