генная

Генная терапия показывает первые успехи в борьбе с болезнью пузыря

В исследовании участвовали пять мужчин с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, связанным с Х-хромосомой (SCID-X1), также известным как болезнь пузыря. Все они проходили лечение в NIAID. Это наследственное заболевание включает мутацию в гене IL2RG, которая поражает мужчин и встречается у 1 из каждых 50 000–100 000 живорождений, в результате чего иммунная защита практически отсутствует. …

Новая генная терапия стволовыми клетками дает надежду на предотвращение наследственных неврологических заболеваний

Этот метод использовался для лечения Санфилиппо — смертельного унаследованного состояния, которое вызывает прогрессирующую деменцию у детей, — но он также может помочь при некоторых неврологических генетических заболеваниях.Исследователи, стоящие за исследованием, опубликованным в журнале Molecular Therapy в этом месяце, теперь надеются довести лечение до испытания на пациентах в течение двух лет. …

Исследования показали, что генная терапия может вылечить хромоту у лошадей

Технология генной терапии использовалась для лошадей, которые хромали из-за травмы, и в течение двух-трех недель лошади могли ходить и бегать рысью. Всего через два месяца они вернулись к полному здоровью, скакали и соревновались.

Исследование имеет большое значение не только для ветеринарии, но и для будущего медицины человека — подобные травмы распространены как у людей, так и у животных, не только из-за хромоты, но и из-за других болезней и болезней, от ног и рук до спины. …

Генная мутация у собак предлагает ключи к разгадке дефектов нервной трубки у людей

По данным Центров США по контролю и профилактике заболеваний, исследователи также обнаружили доказательства того, что этот ген может быть важным фактором риска дефектов нервной трубки человека, от которых ежегодно рождаются более 300000 младенцев во всем мире. Дефекты нервной трубки, включая анэнцефалию и расщелину позвоночника, вызваны неполным закрытием или развитием позвоночника и черепа. …

Генная цепь включается внутри раковых клеток, запускает иммунную атаку: Advance может открыть новые пути для иммунотерапии рака

Схема, которая активирует терапевтический ответ только при обнаружении двух специфических маркеров рака, описана в статье, опубликованной в журнале Cell.Иммунотерапия широко рассматривается как обладающая значительным потенциалом в борьбе с целым рядом видов рака. По словам Тимоти Лу, доцента кафедры биологической инженерии, электротехники и информатики Массачусетского технологического института, этот подход был успешно продемонстрирован в нескольких недавних клинических испытаниях. …

Генная терапия стволовыми клетками от смертельной детской болезни готова к испытаниям на людях

Исследователи из Манчестерского университета и больницы Центрального Манчестерского университета NHS Foundation Trust (CMFT) разработали новаторский подход для лечения болезни Санфилиппо (также известной как мукополисахаридоз типа III или MPS III) — генетического заболевания, для которого в настоящее время не существует эффективного лечения. …

Генная сеть, связанная со злокачественными новообразованиями, регулируется связывающим РНК белком: исследование взаимодействий белок-РНК в раковых клетках поджелудочной железы выявило обширную регуляторную сеть, связанную с метастазированием опухоли.

IGF2BP3 обычно активен в тканях плода и не обнаруживается в большинстве тканей взрослого человека. Но производство белка реактивируется при многих типах агрессивного рака, и это связано с плохим прогнозом как при солидных опухолях, так и при лейкозах. Новые открытия лаборатории Сэнфорда в Калифорнийском университете в Санта-Круз, где он является доцентом молекулярной, клеточной биологии и биологии развития, указывают на возможный механизм, с помощью которого этот белок вызывает метастазирование. …

Генная терапия редкого нарушения свертываемости крови обеспечивает подтверждение концепции: исследование дефицита фактора VII на модели собак; показывает долгосрочную коррекцию, безопасность и эффективность

«Наше открытие имеет большое клиническое значение для пациентов с дефицитом фактора VII», — сказал руководитель исследования Пэрис Маргаритис, доктор философии, гематологический исследователь из Центра клеточной и молекулярной терапии Раймонда Г. Перельмана (CCMT) в Детской больнице Филадельфии. (НАРЕЗАТЬ). …

Генная терапия воздействует на все мышцы тела собак с мышечной дистрофией: следующий шаг — клинические испытания на людях

«Это наиболее распространенное мышечное заболевание у мальчиков, и в настоящее время не существует эффективной терапии», — сказал Дуншенг Дуан, руководитель исследования и профессор медицинских исследований Медицинского факультета Университета штата Мичиган Маргарет Проктор Маллиган. «Это открытие заняло у нашей исследовательской группы более 10 лет, но мы считаем, что находимся на пороге лечения этой болезни». …

Избыточный вес + генная мутация = повышенные показатели печени у детей

Избыточный вес часто связан с накоплением жира в печени, который вреден для здоровья. Это приводит к снижению чувствительности к инсулину в печени, что усугубляет проблемы с метаболизмом глюкозы и липидов, вызванные избыточным весом.

Помимо избыточного веса, генетические факторы также играют роль в накоплении жира в печени. …