хантингтона

Болезнь Хантингтона: по горячим следам токсичных методов работы неправильно свернутых белков

По сравнению с загадками болезни Альцгеймера или Паркинсона, у болезни Хантингтона есть, казалось бы, простой виновник: расширение в полиглутаминовом (polyQ) тракте белка, называемого «Хантингтин» (Htt). Эта экспансия polyQ вызывает неправильную укладку белка Htt, что запускает каскад событий, включая агрегацию белка Htt в очень стабильные, фибриллярные, амилоидные виды и, в конечном итоге, гибель нейронных клеток. …

Болезнь Хантингтона представляет собой новое оружие против рака: ученые используют ген супер-убийцы для нового лечения рака

Ученые Северо-Западной медицины обнаружили, почему болезнь Хантингтона настолько токсична для раковых клеток, и использовали ее для создания нового подхода к лечению рака, говорится в новом исследовании.Болезнь Хантингтона вызвана избытком определенного типа повторяющихся последовательностей РНК в одном гене, хантингтине, присутствующем в каждой клетке. …

Ученые приближаются к лечению болезни Хантингтона: усовершенствования методов редактирования генов обещают деактивировать дефектный ген, ответственный за это пока еще неизлечимое заболевание.

Идея редактирования генов для лечения болезней с каждым днем ??становится все ближе к реальности. Для генетических заболеваний, таких как болезнь Хантингтона — неизлечимое нейродегенеративное заболевание, вызванное хорошо известным дефектным геном — простое вырезание вызывающей болезнь последовательности ДНК кажется окончательным лекарством. …

Совместное решение: связь между болезнью Хантингтона и ревматоидным артритом: эпигеномный анализ может привести к другим неожиданным открытиям и новым терапевтическим мишеням для лечения многих заболеваний.

Результаты опубликованы в номере журнала Nature Communications от 15 мая.Исследовательская группа, возглавляемая старшим автором Гэри С. Файрстайном, доктором медицины, деканом и заместителем вице-канцлера трансляционной медицины Медицинской школы Калифорнийского университета в Сан-Диего, заявила, что неожиданная связь между РА и болезнью Хантингтона открывает возможности для новых терапевтических целей и лекарств. …

Ген болезни Хантингтона, необязательный для взрослых мышей: значение для подходов к лечению, включающих подавление генов

Это открытие предполагает, что стратегии лечения болезни Хантингтона, направленные на отключение гена хантингтина у взрослых — сейчас на ранних клинических стадиях — могут быть безопасными.Результаты планируется опубликовать 7 марта в PNAS.Болезнь Хантингтона вызывается геном, кодирующим токсичный белок (мутантный гентингтин), который вызывает гибель клеток мозга. …

Болезнь Хантингтона связана с дисфункцией структуры мозга: исследование помогает объяснить, почему генная мутация вызывает изнуряющие симптомы и потерю мозговой ткани.

Болезнь Хантингтона характеризуется прогрессирующей потерей нервных клеток в головном мозге и поражает примерно 1 человека из 10 000. Это фатальное заболевание вызвано наследственным дефектом одного гена.«Хотя генетическая основа заболевания хорошо известна, почему мутация приводит к выражению симптомов и потере мозговой ткани, остается малоизученным», — объяснил старший автор Марк Беван, профессор физиологии Медицинской школы Файнберга Северо-Западного университета. …

Передача генетической болезни Хантингтона у нормальных животных

«Наши открытия проливают совершенно новый свет на наше нынешнее понимание того, как начинается и развивается HD. Мы считаем, что они также приведут к разработке целого ряда новых методов лечения нейродегенеративных заболеваний центральной нервной системы», — объясняет автор-корреспондент исследование Джихван Сонг, профессор и директор группы нейронной регенерации и терапии в Институте стволовых клеток CHA Университета CHA. …

Болезни Альцгеймера, Паркинсона и Хантингтона имеют общую важную особенность: открытие показывает, что лечение одного заболевания может работать и для двух других.

Открытие потенциально может объяснить механизм, с помощью которого болезнь Альцгеймера, Паркинсона, Хантингтона и другие нейродегенеративные заболевания распространяются в головном мозге и нарушают нормальные функции мозга.Открытие также предполагает, что эффективное лечение одного нейродегенеративного заболевания может работать и для других нейродегенеративных заболеваний. …