«Наши открытия проливают совершенно новый свет на наше нынешнее понимание того, как начинается и развивается HD. Мы считаем, что они также приведут к разработке целого ряда новых методов лечения нейродегенеративных заболеваний центральной нервной системы», — объясняет автор-корреспондент исследование Джихван Сонг, профессор и директор группы нейронной регенерации и терапии в Институте стволовых клеток CHA Университета CHA.Теперь исследователи представили дополнительные доказательства этой новой теории, показав, что аномальный белок, кодирующий это генетическое заболевание, может передаваться нормальным животным путем инъекции больных клеток в их мозг. «Это первая демонстрация того, что клетки, несущие генетическое заболевание, способны распространяться в нормальный мозг млекопитающих и приводить к проявлению поведенческих аномалий, связанных с этим заболеванием», — говорит Франческа Чиккетти, профессор медицинского факультета Университета Лаваля и исследователь в Научно-исследовательский центр CHU de Quebec-Universite Laval.HD — это наследственное хроническое дегенеративное заболевание головного мозга, характеризующееся серьезными проблемами мышления и моторики, а также психическими расстройствами.
Лекарства от HD не существует, и существующие методы лечения имеют очень ограниченную эффективность. Это вызвано аномалией одного гена, которая приводит к выработке мутантной формы белка, называемого хантингтином (mHtt). Производство этого белка в нервной клетке в конечном итоге убивает ее, но долгое время считалось, что этот белок не может распространяться из клетки, инфицировать и убивать соседние клетки.
Однако в недавнем посмертном анализе пациентов с HD, которым была проведена трансплантация не-HD ткани в попытке восстановить свой мозг, исследователи показали, что mHtt можно найти в самом трансплантате. Это говорит о том, что пациент с HD передал mHtt из своего мозга в трансплантат.