«Это наиболее распространенное мышечное заболевание у мальчиков, и в настоящее время не существует эффективной терапии», — сказал Дуншенг Дуан, руководитель исследования и профессор медицинских исследований Медицинского факультета Университета штата Мичиган Маргарет Проктор Маллиган. «Это открытие заняло у нашей исследовательской группы более 10 лет, но мы считаем, что находимся на пороге лечения этой болезни».Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна имеют мутацию гена, которая нарушает выработку белка, известного как «дистрофин». Отсутствие дистрофина запускает цепную реакцию, которая в конечном итоге приводит к дегенерации и гибели мышечных клеток. Больные мальчики с возрастом теряют способность ходить и дышать.
Это накладывает значительные ограничения на людей, страдающих этим заболеванием. Дистрофин также является одним из крупнейших генов человеческого тела.«Из-за его размера невозможно доставить весь ген с помощью вектора для генной терапии, который является носителем, переносящим терапевтический ген в нужное место в организме», — сказал Дуан. «Благодаря предыдущим исследованиям мы смогли разработать миниатюрную версию этого гена, названную микрогеном.
Этот минимизированный дистрофин защищал все мышцы тела больных мышей».Однако команде потребовалось более 10 лет, чтобы разработать стратегию, которая может безопасно направить микродистрофин в каждую мышцу собаки, пораженной этим заболеванием. Собака имеет размер тела, как у больного мальчика. Успех собаки станет основой для испытаний на людях.
В этом последнем исследовании команда MU впервые продемонстрировала, что обычный вирус может доставить микроген ко всем мышцам тела больной собаки. Собакам вводили вирус, когда им было два-три месяца и они только начинали проявлять признаки МДД. Собакам сейчас шесть-семь месяцев, и они продолжают нормально развиваться.«Вирус, который мы используем, является одним из наиболее распространенных вирусов; это также вирус, который не вызывает никаких симптомов в организме человека, что делает его безопасным способом распространения гена дистрофина по всему телу», — сказал Дуан. «У этих собак МДД развивается естественным путем, так же, как и у людей.
Важно лечить МДД на раннем этапе, прежде чем болезнь нанесет большой ущерб, поскольку эта терапия оказывает наибольшее влияние на ранних этапах жизни».