Исследование было опубликовано в ведущем журнале Nature Biotechnology. Лукас Ландеггер защищает докторскую степень в Венском медицинском университете и в настоящее время работает в Гарварде в рамках своего курса.На данный момент у ЛОР-специалистов есть возможность использовать улитковые имплантаты как техническое решение для восстановления слуха людям с врожденной тугоухостью.
Венский медицинский университет является мировым лидером в разработке и использовании кохлеарных имплантатов с 1977 года, когда в Вене был имплантирован первый в мире многоканальный кохлеарный имплант. «Однако эти электронные имплантаты с их двенадцатью электродами не могут на 100% заменить более 3000 волосковых клеток во внутреннем ухе, которые обеспечивают такой же лучший слух», — говорит Вольфганг Гстоттнер, глава отделения ЛОР в MedUni Vienna.Аденоассоциированный вирус как вектор генаСамая распространенная форма врожденной глухоты у детей возникает из-за генетической мутации GJB2 и GJB6.
Эта мутация препятствует правильной работе белка коннексина 26, который отвечает за клетки клеточного комплекса внутреннего уха. В результате небольшие волоски в улитке не образуются должным образом или не функционируют должным образом. Однако пока никому не удалось внедрить «гены восстановления» в волосковые клетки, чтобы они снова начали работать.
Основа для исправления этой и многих других мутаций в настоящее время создана на модели животных с непатогенным аденоассоциированным вирусом (AAV), реплицированным в лаборатории. Этот вирус проникает в волосковые клетки как генный вектор (носитель).
Что было удивительно, так это то, что помимо внутренних волосковых клеток, ответственных за передачу сигнала, также можно было обработать 90% наружных волосковых клеток, которые выполняют важную функцию амплификации во внутреннем ухе и до сих пор были практически недоступны. для генной терапии. Этот аденоассоциированный вирус уже использовался для восстановления клеток печени и сетчатки.
После того, как функциональность вируса была первоначально доказана при лечении на мышиной модели синдрома Ашера, который является наиболее частой причиной слепоглухоты во всем мире (Pan et al. Nat Biotechnol 2017), необходимы дальнейшие исследования для определения переносимости вектора. , так что вскоре этот подход станет доступным для лечения новорожденных с врожденной потерей слуха.