По словам исследователей, при эффективном и безопасном расширении у пациентов с МДД этот метод может привести к одному из первых успешных методов лечения этого смертельного заболевания на основе редактирования генома.МДД, наиболее распространенная и тяжелая форма мышечной дистрофии среди мальчиков, характеризуется прогрессирующей дегенерацией мышц и слабостью. …
Команда состоит из доцента проекта NISHIDA Keiji и профессора KONDO Akihiko (Высшая школа науки, технологий и инноваций, Университет Кобе), а также доцента YACHIE Nozomu (Отдел синтетической биологии Исследовательского центра передовых наук и технологий Токийского университета. ) и профессора HARA Kiyotaka (Департамент наук об окружающей среде, Высшая школа наук о питании и окружающей среде, Университет Сидзуока). …
Отличительной чертой PKD является образование в почечных канальцах повреждающих кист, напоминающих баллон. В начале 2000-х годов клеточные биологи связали образование кист с генными мутациями, которые влияют на первичные реснички, похожие на волосы выступы клеток, которые, по-видимому, действуют как сенсорные антенны. …
Опрос охватывает широкую общественную реакцию на научные достижения и исследует общественное мнение о потенциальном использовании трех конкретных новых технологий для «улучшения человека».Репрезентативный на национальном уровне опрос более 4700 взрослых в США был сосредоточен на общественных взглядах на: редактирование генов, которое могло бы дать младенцам возможность на всю жизнь значительно снизить риск серьезных заболеваний, имплантацию мозговых чипов, которые потенциально могли бы дать людям значительно улучшенную способность концентрироваться и обрабатывать информацию. …
Исследовательская группа из Института регенеративной медицины Совета управляющих Сидарс-Синай сосредоточила свое внимание на унаследованном пигментном ретините, дегенеративном заболевании глаз, лекарство от которого не известно, которое может привести к слепоте. Исследователи использовали метод, известный как CRISPR / Cas9, для удаления генетической мутации, вызывающей болезнь слепоты. …
Новый метод редактирования генома, при котором полезная естественная генетическая мутация вводится в клетки, работает путем включения спящего гена, который активен в утробе матери, но отключается у большинства людей после рождения.«Начинается захватывающая новая эра редактирования генома, теперь, когда отдельные гены в нашем обширном геноме можно точно вырезать и восстанавливать», — говорит руководитель исследования, декан науки в UNSW, профессор Мерлин Кроссли. …
Новая эра редактирования генома может привести к излечению от серповидноклеточной анемииПодробнее »
Этот участок ДНК, называемый энхансером, контролирует молекулярный переключатель BCL11A. Этот переключатель, в свою очередь, определяет, производит ли эритроцит взрослую форму гемоглобина, которая при SCD является мутированной, или фетальную форму, на которую не влияет серповидная мутация, и противодействует им. …
Одной из многообещающих перспектив является использование органов животных на людях, при этом органы свиней особенно подходят для такой трансплантации. Однако геном свиньи включает эндогенные ретровирусы свиней (PERV), которые могут передаваться другим клеткам при совместном культивировании.Методы редактирования генов могут оказаться полезными для удаления вирусных генов из генома свиньи, проложив путь для трансплантации от свиньи человеку, однако до сих пор эти усилия были успешно продемонстрированы только на клеточных линиях, а не на живых животных. …
Ученые используют редактирование генов для уничтожения вирусов у живых свинейПодробнее »
