«Посредством этого исследования члены сообщества с синдромом Дауна громко и ясно продемонстрировали, что они хотят участвовать в клинических испытаниях, особенно в исследованиях, которые обещают многообещающее лечение болезни Альцгеймера», — говорит Брайан Скотко, доктор медицины, MPP, содиректор. из Массачусетской больницы общего профиля (MGH) программы по синдрому Дауна, а также главным исследователем места проведения испытания. «Это первое спонсируемое отраслью исследование фазы 2 в сообществе людей с синдромом Дауна показало, что люди с синдромом Дауна могли следовать протоколу исследования и что препарат был безопасным и переносимым».Синдром Дауна, наиболее распространенная форма умственной отсталости в Соединенных Штатах, вызывается дополнительной копией хромосомы 21. Люди с синдромом Дауна обладают различной степенью умственной отсталости и с возрастом подвергаются значительно повышенному риску развития деменции Альцгеймера.
Считается, что избыточная активность генов на хромосоме 21, включая ген белка-предшественника амилоида, источника амилоидных бляшек, обнаруживаемых в мозге людей с болезнью Альцгеймера, играет определенную роль в когнитивных проблемах людей с синдромом Дауна. .Другой ген хромосомы 21, который, как полагают, играет роль в синдроме Дауна, способствует метаболизму мио-инозита, сигнальной молекулы, увеличивающейся в мозгу детей и взрослых с синдромом Дауна на уровнях, которые коррелируют с тяжестью симптомов. Считается, что пожизненное воздействие повышенных уровней как амилоида, так и мио-инозита способствует дисфункции мозга и когнитивной инвалидности. Сцилло-инозитол может иметь потенциал для улучшения когнитивных функций у пациентов с синдромом Дауна как за счет снижения уровня амилоида, так и за счет регулирования мио-инозитол-зависимой передачи сигналов в головном мозге.В клиническое испытание приняли участие 23 взрослых с синдромом Дауна в возрасте от 18 до 45 лет, которые были рандомизированы для получения одной из двух доз сцилло-инозитола — 250 мг ежедневно или два раза в день — или плацебо.
Все участники, кроме одного, завершили четырехнедельное испытание без значительных отклонений от протокола. Не было серьезных побочных эффектов и изменений показателей жизненно важных функций, лабораторных анализов или других физических данных. Хотя лечение не вызывало явных когнитивных или поведенческих изменений, продолжительность испытания была слишком короткой, чтобы зафиксировать такие эффекты.«Сцилло-инозитол был всесторонне протестирован на типичной популяции с болезнью Альцгеймера, но в этом исследовании он изучался конкретно на людях с синдромом Дауна, которые имеют повышенный риск болезни Альцгеймера», — говорит Майкл Рафии, доктор медицинских наук, клинический директор Альцгеймера.
Институт терапевтических исследований Университета Южной Калифорнии и доцент кафедры нейробиологии Калифорнийского университета в Сан-Диего, руководитель и автор-корреспондент исследования. «Результаты этого исследования обнадеживают, и, безусловно, следует рассмотреть возможность дальнейшего изучения этого соединения при синдроме Дауна».