Заместительная генная терапия предлагает жизнеспособный вариант лечения смертельного заболевания
SMARD1 — это редкое генетическое заболевание с высоким уровнем смертности, которое развивается в основном в возрасте от шести недель до шести месяцев. Заболевание поражает спинной мозг и приводит к атрофии мышц тела и параличу диафрагмы, отвечающей за дыхание. По мере прогрессирования заболевания дети с диагнозом SMARD1 становятся парализованными и нуждаются в постоянной искусственной вентиляции легких. …