Исследователи из Университета Иллинойса и сотрудники Гарвардской медицинской школы и Северо-Восточного университета опубликуют свою работу в выпуске журнала Science от 12 мая.«Если вы потеряли руку, даже простое протезное устройство действительно поможет. Таким же образом мы обнаружили, что небольшая молекула, которая воспроизводит основную работу отсутствующего белка, может быть достаточной для восстановления функциональности клеток и животных», сказал доктор Мартин Д. Берк, руководитель исследования.
Берк — профессор химии в Иллинойсе и временный заместитель декана по исследованиям в Медицинском колледже Карла Иллинойса.«Если вы заболели из-за того, что у вас слишком много белка, во многих случаях мы можем что-то с этим сделать. Но если вы заболели из-за того, что вам не хватает белка, который выполняет важную функцию, мы изо всех сил пытаемся сделать что-нибудь, кроме лечить симптомы.
Это огромная неудовлетворенная медицинская потребность », — сказал Берк, который также является врачом.Команда Берка обнаружила, что небольшая молекула под названием хинокитиол, полученная из разновидностей кипарисовых деревьев, произрастающих в Японии, может транспортировать железо через клеточные мембраны, в которых отсутствуют транспортные белки.В здоровой системе транспортные белки перемещают железо через клеточные мембраны для поглощения железа из кишечника или выработки гемоглобина для красных кровяных телец.
Но когда транспортный белок отсутствует, железо не может проникать через мембрану, вызывая анемию. Исследователи обнаружили, что три молекулы хинокитиола могут оборачиваться вокруг атома железа и переносить его прямо через мембрану, где должен находиться недостающий белок.
Исследователи протестировали хинокитиол на мышах, крысах и рыбках данио, у которых отсутствовали белки, транспортирующие железо. Они обнаружили, что пероральный прием хинокитиола восстанавливает усвоение железа в кишечнике мышей и крыс, и что простое добавление его в резервуар анемичных рыбок данио вызывает выработку гемоглобина.
Они также обнаружили, что он восстанавливает транспорт железа в клетках человека, взятых из слизистой оболочки кишечника.Затем группа Берка надеется найти больше небольших молекул, которые могут функционировать как молекулярные протезы при других заболеваниях, вызванных дефицитом белка, с особым акцентом на муковисцидоз.
«Эти результаты предполагают, что замена недостающих белков протезами молекулярного масштаба может представлять собой общий способ думать о лечении широкого спектра заболеваний человека, которые до сих пор оставались недосягаемыми для традиционной медицины», — сказал Берк.Национальные институты здравоохранения и Медицинский институт Говарда Хьюза поддержали эту работу.