Волчанка — хроническое аутоиммунное заболевание, которым страдают более пяти миллионов человек во всем мире, 90% из которых составляют женщины. Он характеризуется выработкой аутоантител, которые атакуют различные органы (кожу, суставы, сосудистую систему, мозг, почки) и вызывают воспаление, отсюда широкий спектр возможных симптомов: поражения кожи, боли в суставах, тромбозы, психотические эпизоды и т. Д. облегчить это заболевание по многим причинам, в настоящее время доступны только паллиативные методы лечения, большинство из которых неспецифические: кортикостероиды и иммунодепрессанты, но они также ослабляют иммунную систему. Хотя они могут остановить аутоиммунные атаки, они также делают пациентов очень восприимчивыми к множественным инфекциям. Поэтому было срочно разработать более таргетную терапию.
Команда под руководством Сильвиан Мюллер, получившая медаль за инновации CNRS 2015 года, разработала семейство пептидов (фрагментов белка), которые могут специфически корректировать дисфункцию иммунной системы. Один из этих пептидов, названный P140, оказался способным задерживать развитие волчанки у пораженных мышей, сохраняя при этом способность их иммунной системы бороться с инфекционными агентами.
С тех пор клинические испытания фазы I и II были проведены компанией ImmuPharma-France, которая владеет исключительной лицензией на патенты, защищающие это семейство пептидов, все они принадлежат CNRS или зарегистрированы как совместная собственность. Во время испытаний фазы II болезнь регрессировала у 62% пациентов после 3 месяцев лечения: это лучший результат, когда-либо достигнутый при данной патологии.После этих успехов ImmuPharma-France начала свое ключевое испытание фазы III.
Таким же образом, как и во время испытаний фазы IIb, лекарство-кандидат будет вводиться в двойных слепых условиях один раз в месяц подкожным путем из расчета 200 мкг на инъекцию, но продолжительность лечения будет увеличена до года. , по сравнению с 3 месяцами ранее. В это испытание войдут двести пациентов, которые будут работать в 45 центрах (10 в США и 35 в Европе). Первые пациенты будут набраны в США к концу 2015 года.
В Европе испытание должно начаться в середине января в первых центрах, в том числе во Франции. Набор должен быть завершен к середине 2016 года, а окончательные результаты ожидаются в конце 2017 года.Первое совещание исследователей фазы III состоялось 11 и 12 декабря в Париже, и в нем приняли участие около сотни американских и европейских врачей.
После завершения этой заключительной фазы клинических испытаний и при условии, что результаты подтвердят результаты фазы IIb, Lupuzor TM может быть выпущен на рынок и впоследствии играть центральную роль в лечении пациентов с волчанкой.Согласно доклиническим данным, Lupuzor TM также может быть эффективным при других хронических аутоиммунных патологиях, таких как синдром Шегрена (синдром сухого глаза) или болезнь Крона (аутоиммунное заболевание, вызывающее хроническое воспаление кишечника).
Фундаментальные исследования этих многообещающих выводов сейчас ведутся в лаборатории Сильвиан Мюллер.