Более того, согласно их методу, генетически скорректированные клетки могут повторно заселяться in vivo.На сегодняшний день попытки модифицировать и доставить генетически модифицированные клетки для лечения различных заболеваний потребовали доставки тысяч клеток, многие из которых не выживают.
Это ограничило применение генной терапии, наряду с другими проблемами в этой области, такими как безопасность вектора доставки.Здесь исследователи доставили терапевтический ген вместе с короткой шпилькой РНК (shRNA) в клетки печени мышей. КшРНК снижает уровень ключевого фермента, делая клетки более устойчивыми к токсичному препарату CEHPOBA. Обрабатывая лекарством популяцию клеток печени, исследователи убедились, что только скорректированные геном клетки продолжали выживать и повторно заселяли печень, производя более высокие, чем обычно, уровни терапевтического трансгена — в данном случае гена, препятствующего развитию печени. болезнь у мышей.
Этот универсальный метод отбора может быть использован для поддержки клеточного лечения неонатальных метаболических заболеваний печени и генетических нарушений, таких как гемофилия B, говорят Найгаард и его коллеги.Однако этот метод также может быть использован для увеличения терапевтической популяции генно-исправленных клеток во многих тканях, которые пролиферируют после повреждения, например, клетки, обнаруженные в костном мозге, коже или кишечнике.