Исследование, проведенное Лайонелом Бланком, доктором философии, помощником исследователя в Институте Файнштейна, будет опубликовано 17 декабря в журнале Blood. Исследование доктора Бланка, проведенное в сотрудничестве с Нью-Йоркским центром крови, Йельской школой медицины и университетом Монпелье во Франции, было первым, кто определил, как препарат помалидомид увеличивает выработку гемоглобина плода, который, как известно, мешает так называемому "гемоглобину плода". серповидно »эритроцитов, участвующих в серповидно-клеточной анемии (SCD).Освещающий механизм действия помалидомида предлагает доказательство концепции, что лекарства, одобренные Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), потенциально могут быть использованы для лечения ВСС, что дает лучшие результаты по сравнению с нынешним медикаментозным лечением для 100000 американцев с ВСС, наследственным заболеванием, вызывающим ухудшение состояния здоровья. доставка кислорода, повреждение органов и даже смерть.
«Мы знали, что лекарство вырабатывает гемоглобин плода, но мы не знали, в какой степени и как. Это и было целью исследования», — пояснил доктор Блан, также доцент кафедры молекулярной медицины и педиатрии в Hofstra North Shore. Медицинский факультет LIJ и научный сотрудник Союзного мира Св.
Балдрика.«Мы также можем сказать кое-что еще — что гидроксимочевина, единственный одобренный FDA препарат для лечения серповидно-клеточной анемии, был менее эффективен, чем помалидомид, и, по-видимому, имел другой механизм действия», — добавил он. «Текущая терапия хороша, но не все одинаково реагируют на гидроксимочевину, и мы надеемся, что помалидомид улучшит ее».Помалидомид, производное талидомида, используемое в запущенных случаях множественной миеломы рака, убивает злокачественные плазматические клетки. Но доктор Блан и его коллеги продемонстрировали в новом исследовании, проведенном на стволовых клетках, взятых у пяти пациентов с ВСС и 120 нормальных контролей, как помалидомид также генерирует фетальный гемоглобин, фетальную версию белка в красных кровяных тельцах, который переносит кислород в ткани тела. .У пациентов с врожденными патологиями, вызывающими анемию, такую ??как SCD и бета-талассемия, гемоглобин плода нормален, а гемоглобин взрослого, продуцируемый после рождения, является аномальным.
Следовательно, обращение их производства взрослого гемоглобина обратно к гемоглобину плода может полностью изменить течение болезни.Помимо 100 000 жителей США, страдающих ВСС, от этого заболевания страдают миллионы людей во всем мире. «Я хотел бы напомнить людям, что от анемии страдают 1,6 миллиарда человек во всем мире, что делает ее бременем глобальной экономики», — отмечает д-р Блан.Доктор Блан и его коллеги из отделения гематологии / онкологии Детского медицинского центра Коэна в Нью-Йорке планируют в ближайшем будущем начать клиническое испытание в сотрудничестве с другими учреждениями для тестирования помалидомида, принимаемого перорально, у молодых людей с SCD. .В настоящее время единственными потенциальными лекарствами от ВСС являются генная терапия, все еще находящаяся на экспериментальной стадии, или трансплантация стволовых клеток, но эти ресурсоемкие методы лечения недоступны для подавляющего большинства пациентов, особенно в развивающихся странах.
«Мы надеемся облегчить симптомы серповидно-клеточной анемии с помощью таблеток, которые могут быть доступны почти всем пациентам во всем мире», — сказал доктор Блан.