Ген болезни Хантингтона, необязательный для взрослых мышей: значение для подходов к лечению, включающих подавление генов
Это открытие предполагает, что стратегии лечения болезни Хантингтона, направленные на отключение гена хантингтина у взрослых — сейчас на ранних клинических стадиях — могут быть безопасными.Результаты планируется опубликовать 7 марта в PNAS.Болезнь Хантингтона вызывается геном, кодирующим токсичный белок (мутантный гентингтин), который вызывает гибель клеток мозга. …