В исследовании, проведенном Университетом штата Мичиган, ученые показали, что редактирование генов с использованием технологии CRISPR / Cas9 может быть весьма эффективным у эмбрионов макаки-резус ¬ — впервые это было продемонстрировано в США.Результаты, опубликованные в текущем выпуске Human Molecular Genetics, открывают двери для продолжения редактирования генов у нечеловеческих приматов в качестве моделей для новых методов лечения, включая фармакологическую терапию, терапию на основе генов и стволовых клеток, сказал Кейт Лэтэм, профессор зоотехники МГУ, и ведущий автор исследования.«Наша газета — первая в США публикация об использовании этой технологии на эмбрионах нечеловеческих приматов», — сказал он. «Использование эмбрионов приматов, отличных от человека, важно, потому что чем ближе мы сможем приблизиться к состоянию человека на животной модели, тем выше шансы на разработку эффективных методов лечения, а также уменьшатся риски, с которыми можно столкнуться в клинических испытаниях».
Хотя мыши являются млекопитающими, они несут потомство, а не индивидуальное потомство. Их анатомия и физиология во многом отличаются от людей.
Хотя многие успехи в понимании болезней были впервые достигнуты с использованием моделей на мышах, переход от успешного исследования на мышах к клиническим испытаниям может быть трудным или невозможным для некоторых областей исследований.«Если ученые захотят протестировать лекарства от деменции, болезни Альцгеймера или аутизма, идеальные модели будут реагировать так же, как и люди, в отношении уменьшения симптомов, вспышки побочных эффектов, таких как перенесение тех же повреждений, что и люди, или проявление аналогичных поведенческих характеристик, "сказал Лэтэм, который работает с Колледжем сельского хозяйства и природных ресурсов и ученым MSU AgBioResearch.
«Нечеловеческие приматы — гораздо лучшие модели для таких болезней. А с точки зрения некоторых хирургических процедур, имплантатов, разработки протезов или других методов лечения нечеловеческие приматы могут оказаться более подходящими, чем грызуны».
CRISPR открыл дверь для редактирования генов у многих видов, кроме мышей. Он добавил, что разработка этой технологии на нечеловеческих приматах в США позволит большему количеству ученых в этой стране включить эти модели в свои исследования.Достижения позволят ученым двигаться вперед и преодолевать некоторые технические препятствия, связанные с исследованиями.
Другие проблемы, которые могут быть решены позже, — это стремление к увеличению затрат и увеличению времени ожидания при использовании нечеловеческих приматов.Плодовые мушки, часто используемые в генетических исследованиях, размножаются за две недели. Грызунов с заранее заданными генетическими характеристиками можно легко заказать и отправить в лаборатории в течение нескольких дней. Обязательство по выращиванию нечеловеческих приматов может стоить около 15000 долларов и может занять до 4-6 лет, чтобы получить зрелую обезьяну с желаемыми генетическими характеристиками.
По словам Лэтэма, высокая эффективность редактирования генов, которую теперь могут достичь ученые, оправдывает затраты и ожидание.Для проведения исследования Лэтхэм сотрудничал с Калифорнийским национальным исследовательским центром приматов, где были получены эмбрионы обезьян, в сотрудничестве со своим соисследователем доктором Кэтрин Вандеворт, экспертом по репродукции нечеловеческих приматов. Доктор Даниэль Бауэр из Гарвардской медицинской школы, Бостонская детская больница и Институт рака Дана-Фарбер также сотрудничали в исследовании.
Ресурсы, предлагаемые CNPRC, имели решающее значение для этой работы, сказал Лэтэм.«Для поддержания благополучия обезьян требуется очень много внимания», — сказал он. «Они следуют строгим протоколам, чтобы гарантировать, что это приоритет.
Поэтому возможность проводить научные исследования здесь, в штате Мичиган, в то же время сотрудничая с центром, является лучшим сочетанием науки и защиты животных».