Отмечая потенциал генной терапии для одноразового лечения редких и серьезных заболеваний, которые в противном случае стоили бы сотни тысяч, если не миллионы, долларов на лечение хронических заболеваний в течение всей жизни, Стюарт Оркин, доктор медицины, и соавтор Филип Рейли, Доктор медицины, доктор медицины из Third Rock Ventures стремятся «ускорить обсуждение», предлагая несколько новых моделей оценки, ценообразования и разработки генной терапии. Авторы ожидают, что Федеральное Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрит по крайней мере одно лечение генной терапией в течение следующих трех лет. Их предложения включают:
Придание высокой ценности методам лечения, разработка и внедрение которых обходятся дорого, но в конечном итоге обходятся дешевле в долгосрочной перспективе, чем текущее лечение. Например, лечение одного больного гемофилией может стоить 300 000 долларов в год или 5-10 миллионов долларов в течение всей жизни. Медицинская поддержка одного пациента с серповидно-клеточной анемией может составлять 25 000 долларов в год или 1 миллион долларов в течение всей жизни.
«Связывание затрат с эффективностью» за счет того, что фармацевтические компании принимают «крупный первоначальный авансовый платеж с более низкими периодическими платежами, производимыми ежегодно, пока терапия остается эффективной».Создание федеральной инициативы по поддержке разработки новых методов лечения ультра-редких заболеваний, возникающих менее чем у одного из 250 000 новорожденных ежегодно.
Разрешение использовать некоторые экономические выгоды, полученные от Закона о лекарствах для сирот, для снижения цен на новые препараты для генной терапии.Оптимизация процесса регулирования для разработки генетических и других методов лечения редких заболеваний, учитывая трудоемкость сбора критической массы пациентов для клинических испытаний расстройств, затрагивающих очень мало людей.
«На разработку новых генетических методов лечения уходит много времени, и это огромные инвестиции», — говорит Оркин, который также является заведующим кафедрой детской онкологии в Институте рака Дана-Фарбер, заместителем начальника отделения гематологии-онкологии Бостонской детской больницы и профессором педиатрии. в Гарвардской медицинской школе. «После того, как FDA одобрит эти методы лечения, за них придется заплатить. Устойчивость всей отрасли зависит от некоторой компенсации, в которой компании получают прибыль».
Первоначальные усилия по генной терапии потерпели серьезные неудачи в 1990-х годах, когда у пациентов в нескольких клинических испытаниях развилась лейкемия, связанная с лечением, и молодой человек, участвовавший в другом испытании, умер от его лечения. Недавние клинические испытания ряда заболеваний, включая иммунодефицит, гемофилию, врожденную слепоту, талассемию и метахроматическую лейкодистрофию, обещают быть безопасными и эффективными.
Хотя целью в большинстве случаев является излечение, еще слишком рано говорить о том, может ли потребоваться повторное лечение.Авторы предполагают, что цены на генную терапию будут определяться способом ее доставки, затратами на разработку и производство лекарств, а также размером популяции, подлежащей лечению. По их оценкам, процесс разработки нового метода генной терапии и получения одобрения FDA потребует около восьми лет и прямых затрат в сотни миллионов долларов.«Мы признаем, что существует множество других подходов [к оплате генной терапии], которые могут быть выявлены при тщательном исследовании, — заключают авторы, — но нам нужно начать с того, чтобы экономическим проблемам уделялось должное внимание».
Бостонская детская больница предложила коммерческим организациям неисключительные лицензии на патент, разработанный лабораторией Оркина в отношении BCL11A, генетического переключателя, регулирующего выработку гемоглобина, который, как ожидается, ляжет в основу клинических испытаний генной терапии и редактирования генов при серповидно-клеточной анемии. и талассемия.