«Это новое терапевтическое направление», — сказал Йи Лай, доктор философии, ведущий автор исследования и доцент кафедры молекулярной микробиологии и иммунологии Медицинского факультета МУ. «Это только первый шаг, но мы надеемся, что это может привести к лечению людей с этим разрушительным сердечным заболеванием, которое является основной причиной смерти людей с мышечной дистрофией Дюшенна».Около одного из 3500 детей, в основном мальчиков, рождается с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). У них наблюдается прогрессирующее ослабление мышц, начиная с ног и таза.
Дети с МДД испытывают трудности при ходьбе, и большинству из них к 12 годам требуются инвалидные коляски.Поскольку МДД истощает скелетные мышцы, он также вызывает разрушение сердца. Ослабленное сердце убивает до 40 процентов людей с МДД, обычно в возрасте от 20 до 30 лет.
МДД возникает в результате мутации одного гена. Более двух десятилетий исследователи изучали использование генной терапии, экспериментального лечения, для замены дефектного гена здоровой копией.Однако недавнее исследование MU не пыталось заменить дефектный ген.
Исследователи нацелились на другой ген, связанный со встроенной сердечной системой, отвечающей за сердечные приступы и другие чрезвычайные ситуации.Этот целевой ген экспрессирует белок, называемый nNOS. Во время кратковременных стрессов nNOS кратковременно активируется, чтобы помочь регулировать работу сердца.
Исследователи MU изменили ген, чтобы обеспечить более эффективный перенос гена nNOS в сердца мыши.Через семь месяцев после генной терапии у мышей, получивших лечение, значительно улучшилось общее состояние сердца.
По большинству показателей заболевания исследователи обнаружили, что лечение защищает их сердца от повреждений, вызванных МДД.«Исследование впервые показало, что модифицированный ген nNOS может быть доставлен с помощью генной терапии для защиты сердец мышей от мышечной дистрофии Дюшенна», — сказал Донгшенг Дуан, доктор философии, соавтор исследования и профессор медицины Маргарет Проктор Маллиган. Исследования в Медицинской школе МУ.
«Поскольку nNOS защищает от множества сердечных заболеваний, этот метод однажды может быть расширен для лечения других сердечных заболеваний, таких как сердечная недостаточность или сердечный приступ», — сказал Дуань.Этот метод находится на ранней стадии разработки и потребует дополнительных исследований, прежде чем будут изучены возможности его применения на людях.