Опухоль Вильмса, которая начинается в почках, является пятым по распространенности раком у детей до 15 лет. Хотя исходы для большинства пациентов выдающиеся, пациенты с метастатическим заболеванием, у которых легкое является наиболее частым местом распространения, чувствуют себя хуже, чем пациенты с локализованным заболеванием.
Их лечение также осложняется риском проблем со здоровьем в более позднем возрасте, включая сердечную дисфункцию и вторичные злокачественные новообразования, которые наиболее тесно связаны с использованием лучевой терапии легких (ЛТ) и химиотерапевтического препарата доксорубицин.Стандартным лечением опухоли Вильмса с метастазами в легких в Северной Америке является химиотерапия с использованием «трех препаратов» (винкристин / дактиномицин / доксорубицин) и лучевая терапия легких.
В исследовании AREN0533 оценивалось, можно ли избежать лучевой терапии легких у пациентов с полным ответом на узелки в легких после шести недель химиотерапии. И наоборот, в исследовании оценивалась польза от добавления двух дополнительных химиотерапевтических агентов, циклофосфамида и этопозида, к схеме лечения пациентов с неполным ответом на узелки в легких, стратегии лечения, которая была связана с худшими результатами в предыдущих исследованиях. AREN0533 был также первым исследованием опухоли Вильмса, в котором было изменено лечение на основе неблагоприятного биологического прогностического фактора, потери гетерозиготности (LOH) на хромосомах 1p и 16q.
Исследование показало:Подход к терапии, основанный на реакции на узелки в легких и LOH на хромосомах 1p и 16q, привел к 4-летней общей выживаемости 96 процентов по сравнению с 84 процентами в предыдущем исследовании.Около 40 процентов пациентов с опухолью Вильмса и метастазами в легкие могут быть избавлены от первоначального облучения легких и по-прежнему имеют отличную выживаемость. Это снизит долгосрочный риск сердечной интоксикации и рака груди.
Пациенты с неполным ответом на узелки в легких после шести недель терапии циклофосфамидом и этопозидом имели значительно лучшую 4-летнюю бессобытийную выживаемость: 89 процентов по сравнению с 75 процентами, которые ожидались на основе исторических данных.Интенсификация терапии для пациентов с LOH на 1p и 16q была высокоэффективной: 4-летняя выживаемость без событий улучшилась с 66 процентов в предыдущем исследовании до 100 процентов.
«Эти результаты изменят клиническую практику и улучшат выживаемость пациентов с опухолью Вильмса, рак которых распространился на легкие», — сказал д-р Доум. «Подход к лечению с учетом рисков, основанный на биологии опухоли и ответной реакции опухоли, обеспечивает основу для будущих исследований, поскольку мы приближаемся на один шаг к достижению 100-процентной выживаемости без побочных эффектов, связанных с лечением».