Мышечная дистрофия Дюшенна приводит к тяжелой мышечной дегенерации и поражает примерно 180 000 пациентов во всем мире, в основном детей. В текущем стандартном лечении используются глюкокортикоиды, но его применение ограничено из-за серьезных побочных эффектов, приводящих к хрупкости костей и подавлению как иммунной системы, так и роста.
«Эти результаты, хотя и предварительные, очень многообещающие для продвижения лечения этого заболевания, которое вызывает инвалидность у очень многих детей во всем мире», — сказал Эрик П. Хоффман, доктор философии, директор Центра исследований генетической медицины Детского национального университета. «Исследование также предполагает потенциал новых стратегий на очень раннем этапе лечения, которые могут принести дополнительную пользу пациентам». Детская национальная исследовательская группа также отметила, что VBP15 ингибирует фактор транскрипции NF-?B, ключевую клеточную сигнальную молекулу, обнаруженную в большинстве типов клеток, которая играет роль в воспалении и повреждении тканей. Команда ранее обнаружила, что NF-?B активен в мышцах с дефицитом дистрофина за годы до появления симптомов, предполагая, что очень раннее лечение пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с VBP15 может предотвратить или отсрочить появление некоторых клинических симптомов.
«VBP15 обладает дополнительным свойством устранять дефекты мембран в дистрофических мышечных клетках», — отметила Каннебойна Нагараджу, доктор медицинских наук, доктор философии, ведущий автор исследования и главный исследователь Центра генетической медицины Детского национального университета. «Становится все более очевидным, что целостность и восстановление мембран являются решающими факторами не только в мышцах, но также и в сердечно-сосудистых, нейродегенеративных заболеваниях и нарушениях дыхательных путей. Растущие доклинические данные свидетельствуют о том, что VBP15 может проявлять эффективность при этих других заболеваниях и многих других заболеваниях. другие показания к применению стероидов ». — отметил доктор Нагараджу.Планируются первоначальные клинические испытания VBP15, ожидающие рассмотрения и утверждения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в 2014 году. ReveraGen Biopharma, Inc., первая частная дочерняя компания Children’s National, тесно сотрудничает с детскими национальными исследователями для перевода доклинические данные для пациентов с МДД.
ReveraGen Biopharma сотрудничала с NIH / TRND над VBP15, который был выбран в ходе национального конкурса, одним из немногих первых соединений, выбранных в рамках этой новой программы.«Партнерство с NIH и поддержка многих других организаций иллюстрируют важность государственно-частного партнерства, необходимого для ускорения разработки средств лечения орфанных заболеваний», — отметил Эдвард Коннор, доктор медицины, генеральный директор и директор по маркетингу ReveraGen Biopharma и директор по инновациям.
Развитие в Children’s National. «Мы оптимистично настроены в отношении того, что новый препарат хорошо подойдет пациентам, и продвигаемся вперед как можно быстрее, обеспечивая при этом безопасность».