iPS-клетки, используемые для коррекции генетических мутаций, вызывающих мышечную дистрофию
МДД — это тяжелое мышечное дегенеративное заболевание, вызванное мутацией потери функции в гене дистрофина. От него страдает 1 из 3500 мальчиков и обычно приводит к смерти в раннем взрослом возрасте.
В настоящее время очень мало доступно для лечения пациентов вне паллиативной помощи. Один из вариантов, вызывающих интерес, — это редактирование генома с помощью TALEN и CRISPR, которые быстро стали бесценными инструментами в молекулярной биологии. …