Ускоренное одобрение препарата, который будет лечить подгруппу людей, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, является важным шагом вперед в развитии методов лечения нервно-мышечных заболеваний и знаменует собой историческое достижение для всего сообщества МДД.«Создание сегодняшнего дня было долгим, — сказал президент и главный исполнительный директор MDA Стивен М. Деркс. «Это результат, о котором MDA мечтала 25 лет назад, когда она первой инвестировала в прорывные исследования, которые привели к разработке этеплирсена. На протяжении всего этого процесса мы видели неоспоримую силу нашего сообщества, которое поддержало стремление MDA найти методы лечения наши семьи. Это важная победа, и для нас большая честь стоять плечом к плечу со всеми, кто боролся за то, чтобы этот день стал реальностью ».
Допущение к выпуску на рынок этеплирсена было дано фармацевтической компании Sarepta Therapeutics. Этеплирсен станет первым модифицирующим заболевание лекарством на рынке США для лечения МДД, и примерно 13 процентов пациентов с МДД потенциально могут иметь право на лечение.
Согласно условиям ускоренного одобрения FDA, Сарепта должна провести клинические испытания этеплирсена, чтобы подтвердить клиническую пользу.