Муковисцидоз — это наследственное заболевание, вызванное дефектным геном, который медленно разрушает легкие и пищеварительную систему. Дефектный ген нарушает активность белка, называемого регулятором трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR), который регулирует транспорт соли в клетках организма. …
Карла Рибейро, доктор философии, доцент медицины, и ее коллеги из UNC Marsico Lung Institute / Исследовательского центра кистозного фиброза попадают в последний лагерь. В статье этой группы, опубликованной в American Journal of Critical Care Medicine, предлагаются новые мишени для терапии, а также подтверждается, что воспаление является приобретенным ответом, не связанным с генетической мутацией CFTR. …
Исследователи дополнительно раскрывают путь лечения муковисцидоза.Подробнее »
«Пациенты, получавшие генную терапию, показали значительную, хотя и скромную, пользу в тестах на функцию легких по сравнению с группой плацебо, и не было никаких проблем с безопасностью», — сказал старший автор, профессор Эрик Альтон из Национального института сердца и легких в Имперском колледже Лондона. . …
Люди, живущие с муковисцидозом, несут дефекты в одном гене, который отключает или разрушает белок, называемый CFTR (регулятор трансмембранной проводимости муковисцидоза). CFTR играет решающую роль в клетках, образуя закрытый путь для ионов хлора, одной части соли, для прохождения через клеточные мембраны. …
Исследование муковисцидоза предлагает новое понимание скрытых изменений геновПодробнее »
