Восстановление нейронов синдрома ломкой Х-хромосомы с использованием стратегии активации под контролем CRISPR / Cas9
Синдром ломкой Х-хромосомы вызван мутациями в гене FMR1 на Х-хромосоме, которые препятствуют экспрессии гена. Было показано, что это отсутствие белка, кодируемого FMR1 во время развития мозга, вызывает перевозбуждение нейронов, связанных с синдромом. Теперь исследователи из Института Уайтхеда впервые восстановили активность гена синдрома ломкой Х-хромосомы в пораженных нейронах, используя разработанную ими модифицированную систему CRISPR / Cas9, которая удаляет метилирование — молекулярные метки, которые блокируют работу мутантного гена. …