нацеливание

Новая система CRISPR для нацеливания на РНК: обнаруженный в бактериях как вирусный защитный механизм, исследователи программируют C2c2 для манипулирования клеточной РНК с помощью CRISPR.

Новый подход может открыть новые возможности для клеточных манипуляций. В то время как редактирование ДНК вносит необратимые изменения в геном клетки, подход РНК-таргетинга на основе CRISPR может позволить исследователям вносить временные изменения, которые можно корректировать в большую или меньшую сторону, и с большей специфичностью и функциональностью, чем существующие методы РНК-интерференции. …

Нацеливание на верхние двигательные нейроны для лечения БАС: селективная доставка генов изменяет больные клетки

Новое исследование Northwestern Medicine, опубликованное в журнале Nature Gene Therapy, предоставляет доказательства, которые закладывают основу для разработки будущих методов генной заместительной терапии для лечения пациентов со смертельным нервно-мышечным заболеванием.Используя нетоксичный вирус, вводимый непосредственно в моторную кору мышей с БАС, ученые показали, что они могут доставлять новые гены к поврежденным верхним моторным нейронам. …