Используя эту технологию, исследователи из Института Уолтера и Элизы Холл смогли убить клетки лимфомы человека, обнаружив и удалив ген, необходимый для выживания раковых клеток.Исследование, опубликованное в журнале Cell Reports, представляет собой «доказательство концепции» использования этой технологии в качестве прямого лечения заболеваний человека, возникающих из-за генетических «ошибок».
Д-р Брэндон Обри, д-р Джемма Келли и д-р Марко Херольд адаптировали технологию под названием CRISPR специально для имитации и изучения рака крови. Институт Уолтера и Элизы Холл имеет одну из самых передовых лабораторий CRISPR в Австралии, созданную и возглавляемую доктором Херольдом.Доктор Обри, который также является гематологом в Королевской больнице Мельбурна, сказал, что команда использовала технологию CRISPR для нацеливания и прямого управления генами в раковых клетках крови.«Используя доклинические модели, мы смогли убить клетки лимфомы Беркитта человека, удалив MCL-1, ген, который, как было показано, поддерживает жизнь раковых клеток», — сказал он. «Наше исследование показало, что технология CRISPR может напрямую убивать раковые клетки, воздействуя на факторы, которые необходимы для их выживания и роста.
Как клиницисту очень интересно видеть перспективу новой технологии, которая в будущем может предоставить новые варианты лечения для больные раком ".Система CRISPR / Cas9 работает, эффективно обнаруживая и нацеливая определенные интересующие гены во всем геноме. Он может либо нацелить ген, чтобы ввести мутации, которые делают ген нефункциональным, либо внести изменения, которые заставят мутированные гены снова нормально функционировать.
Доктор Херольд сказал, что фармацевтические компании по всему миру уже инвестируют миллионы долларов в разработку CRISPR в качестве инструмента для лечения генетических заболеваний, таких как рак.«Во всем мире существует много энтузиазма и значительный объем ресурсов инвестируется в использование технологии CRISPR для лечения пациентов», — сказал д-р Херольд. «Технология может напрямую воздействовать на любой ген в геноме человека, тем самым преодолевая множество общих проблем при разработке лекарств.
«В нашем исследовании мы впервые показали, что технологию CRISPR можно использовать в терапии рака, однако CRISPR — это уникальный подход, который потенциально может быть использован для лечения любого заболевания, вызванного генетическими мутациями. которые мы теперь можем внести в ДНК, также ускорит фундаментальные исследования в лаборатории ", — сказал доктор Херольд.Более 50 исследовательских групп со всей Австралии обратились к доктору Херольду за помощью и работают с лабораторией, чтобы адаптировать технологию для своих собственных исследований.
Д-р Херольд сказал, что CRISPR — это совершенно новая технология, имеющая множество преимуществ по сравнению с существующими инструментами. «CRISPR — это быстрая, простая и эффективная технология, дающая наилучшие результаты при редактировании генома», — сказал он.«В дополнение к его очень захватывающему потенциалу для лечения заболеваний, мы показали, что он может выявлять новые мутации в генах, вызывающих рак, и генах, которые« подавляют »развитие рака, что поможет нам определить, как они инициируют или ускоряют развитие рака.
«Эта технология значительно сокращает временные рамки для фундаментальных исследований, позволяя нам ускорить открытия, которые могут быть использованы для улучшения диагностики и лечения для сообщества».