Испытание препарата (APR-246) было направлено на проверку воздействия нового соединения на конкретный белок p53, мутации которого выявлены в более чем 50% всех случаев рака.Ген p53 относится к классу генов, называемых супрессорами опухолей, которые мутируют во всех случаях одной формы рака яичников (высокозлокачественный серозный), но в прошлом было трудно нацелить на них.
Гены-супрессоры опухолей являются защитными генами. Обычно они ограничивают рост клеток, отслеживая, как быстро клетки делятся на новые клетки, восстанавливая поврежденную ДНК и контролируя момент смерти клетки.При мутации гена-супрессора опухоли клетки бесконтрольно растут и в конечном итоге могут образовывать массу, называемую опухолью.
Наиболее часто мутировавший ген у людей, страдающих раком, и большинство мутаций гена p53 приобретаются при некоторых распространенных глобальных формах рака, таких как рак печени или легких, но в большинстве других случаев канцерогена не обнаруживается.Препарат, работающий в сочетании с традиционными (цитотоксическими) химиотерапевтическими агентами, также дал многообещающие результаты у всех 23 пациентов, подлежащих оценке, с умеренной токсичностью. Более ранние исследования показали восстановление нормальной конформации мутированного белка дикого типа.Испытание, в котором приняли участие исследователи из разных центров по всей Европе, возглавил доктор Джон Грин из Института трансляционной медицины Университета, который был координатором исследования.
Гены-супрессоры опухолей, в том числе р53, изучаются институтом много лет.Д-р Грин представил результаты исследования APR-246 на Целевой противораковой конференции, состоявшейся в Вашингтоне в марте 2016 года, и эти данные были снова представлены на встрече Американского общества клинической онкологии в Чикаго, на которой присутствовало более 35000 делегатов.
Доктор Грин сказал: «Частью этого исследования было тестирование нового соединения APR 246, которое может обратить мутацию p53 и восстановить его первоначальную форму.«Понимание функций мутантного p53 поможет в разработке новых терапевтических подходов, которые могут быть полезны при широком спектре типов рака».
В настоящее время исследование будет расширено до 400 пациентов в 36 центрах в Европе и США с целью получения лицензии на этот новый агент.