Мышечная дистрофия Дюшенна приводит к тяжелой мышечной дегенерации и поражает примерно 180 000 пациентов во всем мире, в основном детей. Лечение с помощью современной стандартной терапии, глюкокортикоидов, можно использовать только в течение короткого времени из-за серьезных побочных эффектов, ведущих к хрупкости костей и подавлению как иммунной системы, так и выработки гормона роста.
Исследователи также заметили, что VBP15 ингибирует фактор транскрипции NF-?B, ключевую клеточную сигнальную молекулу, обнаруженную в большинстве типов клеток животных, которая играет роль в воспалении и повреждении тканей.Авторы исследования ранее выяснили, что NF-?B активен в мышцах с дефицитом дистрофина за годы до появления симптомов, предполагая, что очень раннее лечение пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с VBP15 может предотвратить или отсрочить появление некоторых клинических симптомов.«Становится все более очевидным, что целостность и восстановление мембран являются решающими факторами при мышечных, сердечно-сосудистых, нейродегенеративных заболеваниях и нарушениях дыхательных путей. Химические свойства VBP15 также предполагают возможность лечения других заболеваний». отметила Каннебойна Нагараджу, доктор медицинских наук, доктор философии, ведущий автор исследования и главный исследователь Центра исследований генетической медицины Детского национального медицинского центра в Вашингтоне, округ Колумбия.
Авторы приходят к выводу, что VBP15 заслуживает дальнейшего изучения эффективности в клинических испытаниях.