Наше понимание факторов, влияющих на нарушение регуляции нормальной массы тела, остается рудиментарным. Однако известно, что мутации в определенных генах могут привести к развитию ожирения в раннем возрасте из-за тяжелой гиперфагии. MC4R — один из примеров; он обеспечивает основу рецептора меланокортина-4 (MC4R), который регулирует энергетический баланс и вес. Активация рецептора МСГ (меланоцитстимулирующим гормоном) приводит к снижению чувства голода.
У пациентов с дефицитом МСГ наблюдается тяжелая гиперфагия и ожирение в течение первых месяцев жизни.Группа исследователей под руководством доктора Питера Кунена, врача Института экспериментальной детской эндокринологии, вылечила двух пациентов с врожденным дефицитом проопиомеланокортина (POMC). ПОМК является предшественником гормона МСГ и секретируется гипоталамусом; дефицит вызывает значительно усиление чувства голода. Исследователи решили проверить, может ли новый препарат заменить действие прогормона посредством целевой активации центра насыщения.
Первые эффекты были зарегистрированы через несколько недель после начала лечения. Пациент 1, чей начальный вес составлял 155 кг, достиг общей потери веса 51 кг за период 42 недели; пациент 2 (начальный вес 152,8 кг) потерял в общей сложности 20,5 кг за 12 недель.
«Результаты нашего исследования подтверждают решающую роль сигнального пути MC4R в регуляции аппетита и представляют собой важный вклад в наше понимание фундаментальных процессов, участвующих в контроле веса тела», — говорит доктор Питер Кунен. Далее он добавляет: «Однако в настоящее время остается неясным, принесет ли это лечение пользу пациентам, у которых ожирение не имеет четкой генетической причины.
Для выяснения этого потребуются дальнейшие исследования».