По данным Национального института здоровья, БАС, также известный как болезнь Лу Герига, поражает более 12000 человек в США. По данным Ассоциации ALS, он обычно поражает людей в возрасте от 40 до 70 лет.
Эффективных методов лечения не существует, и большинство пациентов страдают параличом и умирают в течение пяти лет после постановки диагноза.Чтобы понять БАС, исследователи из Института регенеративной медицины Совета управляющих Сидарс-Синай создают индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК), полученные из клеток кожи пациентов.
Изменяя несколько генов в клетках пациентов, исследователи могут вернуть эти клетки в их эмбриональное состояние или состояние стволовых клеток. Эти специально сконструированные стволовые клетки бесконечно размножаются в лабораторных чашках, где их аномалии и процессы можно детально исследовать. В случае БАС эти клетки используются для выращивания мотонейронов спинного мозга и их изучения.
Многоцентровая группа под руководством доктора философии Клайва Свендсена и доктора философии Ричи Хо обнаружила, что iPSC версии спинномозговых мотонейронов, которые обычно используются для моделирования БАС, больше напоминают незрелые или фетальные нейроны, чем зрелые взрослые нейроны взрослых, пострадавших от болезни. В подробном анализе большого набора генов исследователи также показали, как БАС может влиять на нейроны по мере их созревания и усугублять возрастные изменения.Взятые вместе, результаты предполагают, что исследователям необходимо разработать способы изменения версий ИПСК спинномозговых мотонейронов, чтобы они больше походили на более старые версии, обнаруженные у взрослых пациентов с БАС, сказали ученые. «Использование мотонейронов для моделирования неврологических заболеваний может потребовать их выдержки в блюде», — сказал Хо, первый автор статьи об исследовании, опубликованной 18 июля в журнале Nature Neuroscience.
Чтобы помочь исследователям решить задачу старения стволовых клеток, группа определила ряд генетических маркеров для оценки зрелости и возраста клеток.«Зная паттерны экспрессии генов, которые определяют взрослые двигательные нейроны в спинном мозге, мы можем подтолкнуть двигательные нейроны, полученные из ИПСК, в правильном направлении в чашке Петри», — сказал Свендсен, директор Совета управляющих Cedars-Sinai по регенеративной медицине. Институт и профессор медицины и биомедицинских наук.
Свендсен был старшим автором статьи.
