Впервые зарегистрированы преимущества препарата ивакафтора от муковисцидоза у детей дошкольного возраста
Муковисцидоз — это наследственное заболевание, вызванное дефектным геном, который медленно разрушает легкие и пищеварительную систему. Дефектный ген нарушает активность белка, называемого регулятором трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR), который регулирует транспорт соли в клетках организма. …
