История генной терапии полна ажиотажа и громких неудач. Но, если оставить в стороне шумиху и неудачи, это остается многообещающим способом лечения целого ряда недугов, от редких генетических заболеваний до распространенных состояний, таких как диабет. Клинические испытания различных методов генной терапии продолжаются. Один из возможных подходов — скопировать поведение вирусов.
Когда вирусы заражают людей, они вводят свой генетический материал в клетки человека. Созданы искусственные вирусы, имитирующие этот шаг, но они имеют тенденцию к слипанию или неоднородны по размеру, что может снизить их эффективность. Макс Ряднов и его коллеги хотели решить эти вопросы.
Вместо того, чтобы использовать полные белки, исследователи использовали короткие пептидные последовательности, предназначенные для сборки в крошечные носители генов, которые меньше, чем сообщалось ранее синтетических вирусов и даже вирусов естественного происхождения. Лабораторные испытания показали, что их искусственные вирусные оболочки были одинакового размера и не слипались. Частицы могут заключать в себе ДНК или РНК и переносить генетический материал в клетки человека без вреда.
В зависимости от введенного материала клетки-реципиенты либо экспрессировали новый белок, либо перестали экспрессировать собственный белок.