В ходе медицинского исследования была протестирована генная терапия у свиней, страдающих наследственной тирозинемией типа 1 (HT1), метаболическим расстройством, вызванным дефицитом ферментов. Обычным лечением этого заболевания является режим приема лекарств, но он неэффективен для многих пациентов, и безопасность использования препарата в долгосрочной перспективе неизвестна.«Трансплантация печени — единственный излечимый вариант лечения HT1, который характеризуется прогрессирующим заболеванием печени», — говорит Раймонд Хики, доктор философии, хирургический исследователь Мэйо. «Использование этого нового подхода к лечению HT1 и других метаболических заболеваний позволит пациентам избежать трансплантации печени и спасти больше жизней».С помощью генной терапии скорректированные клетки печени трансплантируются в больную печень, что приводит к выработке ферментов. «Это лечение представляет собой новую форму трансплантации клеток, в которой используются собственные клетки пациента, поэтому не требуются иммунодепрессанты и, таким образом, устраняются побочные эффекты этих препаратов», — говорит Скотт Ниберг, доктор медицины, доктор философии, печень хирург-трансплантолог в клинике Мэйо.
Эта терапия привела к улучшению состояния свиней с HT1 и предупреждению печеночной недостаточности. Использование ядерной визуализации позволяет исследователям отслеживать расширение исправленных клеток с помощью неинвазивного процесса визуализации.
«Педиатрические пациенты, страдающие от врожденных нарушений метаболизма печени, получат наибольшую пользу от этой терапии», — говорит доктор Хики. «Более одной пятой всех трансплантаций печени у детей является результатом нарушения обмена веществ».В исследовании также изучается использование лентивирусных векторов для доставки клеток при лечении заболеваний печени, инструмента, традиционно используемого при лечении заболеваний крови.