Лентивирусы, которые принадлежат к семейству ретровирусов, используются в качестве векторов для обмена генетическим материалом в клетках и могут использоваться для замены дефектного гена в соответствии с определением генной терапии. Повышение эффективности такого лечения представляет собой серьезную медицинскую проблему: вирус должен специально отслеживать клетки-мишени, но количество используемого вируса должно быть как можно меньшим.Исследовательская группа во главе с доктором Инес Хофиг и доктором Натасой Анастасовой из Института радиационной биологии (ISB) в Центре им. Гельмгольца в Мюнхене в сотрудничестве с Sirion Biotech GmbH в Мюнхене и Институтом Фраунгофера в Аахене разработала адъювант, усиливающий эффект. трансдукции вируса.
Таким образом, перенос в клетки-мишени оптимизируется без дополнительной токсичности.Поверхностные молекулы сливают вирусы с клетками-мишенямиУченые снабдили вирусы дополнительными поверхностными молекулами, которые облегчают прикрепление вирусов к их клеткам-мишеням. Поверхностные молекулы состоят из гликопротеина, слитого с фрагментом антитела.
Этот фрагмент антитела обнаруживает поверхностные рецепторы конкретных клеток-мишеней, таких как EGFR + или CD30 +, и связывается с ними.Более высокая скорость трансдукции — меньше вирусов«Благодаря этому специфическому связыванию с клеткой-мишенью мы можем в три раза увеличить скорость трансдукции (перенос вирусов в клетки-мишени)», — сказал руководитель исследовательской группы Анастасов. «Таким образом, эффективность трансдукции повышается, и в то же время требуется меньше переносимых вирусов».В дальнейших исследованиях, аналогичных установленной системе, подходящие фрагменты антител должны быть оценены на предмет специфических поверхностных маркеров различных клеток-мишеней, например для стволовых клеток костного мозга и иммунных клеток.
Таким образом, генная терапия может использоваться для лечения конкретных генетических нарушений (например, метахроматической лейкодистрофии, синдрома Вискотта-Олдрича).
