«Эффективные и безопасные генные методы лечения могут радикально обратить вспять болезни, которые опасны для жизни пострадавших детей», — сказал научный директор NHGRI Дэн Кастнер, доктор медицины, доктор философии. «Это исследование является важным шагом в разработке генной терапии, которую можно безопасно использовать для пользы пациентов». …
Отмечая потенциал генной терапии для одноразового лечения редких и серьезных заболеваний, которые в противном случае стоили бы сотни тысяч, если не миллионы, долларов на лечение хронических заболеваний в течение всей жизни, Стюарт Оркин, доктор медицины, и соавтор Филип Рейли, Доктор медицины, доктор медицины из Third Rock Ventures стремятся «ускорить обсуждение», предлагая несколько новых моделей оценки, ценообразования и разработки генной терапии. …
